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Maladie de Sanfilippo : l’espoir de la thérapie génique – Doctissimo
Écrit le 1 août 2011 | Publiéle : 1 août 2011La maladie de Sanfilippo résulte d’une mutation génétique qui touche une naissance sur 135 000. Très rare, elle entraîne de graves handicaps et réduit l’espérance de vie des enfants qui en sont atteints. Alors qu’elle ne bénéficie aujourd’hui d’aucun traitement, un essai de thérapie génique devrait être lancé durant l’été 2011....